Terapia experimental con células T CAR muestra mejorías clínicas cercanas al 46% en casos del SPR
Especialistas han identificado una terapia experimental basada en células T CAR que ha mostrado resultados alentadores en pacientes con síndrome de la persona rígida (SPR), la rara enfermedad neurológica y autoinmune que afecta a la cantante canadiense Céline Dion. El avance, financiado en parte con dos millones de dólares de la Fundación Céline Dion, abre expectativas para quienes conviven con esta condición sin cura definitiva.
La investigación sobre el síndrome de la persona rígida (SPR) podría estar acercándose a uno de sus avances más significativos. Especialistas que estudian este trastorno han identificado una terapia experimental basada en células T CAR que ha mostrado resultados alentadores en pacientes, despertando expectativas sobre una posible transformación en el tratamiento de una enfermedad que, hasta ahora, no tiene cura definitiva.
El desarrollo científico ha sido impulsado, en parte, por los dos millones de dólares aportados por la Fundación Céline Dion para financiar investigaciones relacionadas con el síndrome, una condición que la artista reveló públicamente en 2022 y que la obligó a alejarse de los escenarios. El SPR es un trastorno autoinmune poco frecuente que provoca rigidez progresiva de los músculos, principalmente en la espalda y las extremidades. Los pacientes pueden sufrir espasmos intensos, dolor crónico y episodios de pérdida de equilibrio que afectan considerablemente su movilidad y calidad de vida.
La doctora Amanda Piquet, especialista involucrada en la investigación, explicó al canal estadounidense WGN9 que los científicos han adaptado la tecnología de células T CAR —utilizada habitualmente en ciertos tratamientos contra el cáncer— para combatir los mecanismos autoinmunes responsables del síndrome. El procedimiento consiste en extraer y modificar células inmunitarias del propio paciente para que identifiquen y eliminen células B defectuosas, consideradas responsables de desencadenar la respuesta autoinmune. Posteriormente, el sistema inmunológico tendría la oportunidad de regenerarse de manera más saludable. Según Piquet, el objetivo es lograr una remisión prolongada de la enfermedad sin necesidad de tratamientos continuos.
Los investigadores señalan que varios participantes del estudio han experimentado mejoras significativas tras recibir la terapia. De acuerdo con los datos preliminares, algunos pacientes que dependían de dispositivos de asistencia para caminar han recuperado parte importante de su movilidad apenas semanas después del tratamiento. Los especialistas reportan mejorías clínicas cercanas al 46 % en determinados casos. "Necesitamos seguir observando a estos pacientes a largo plazo para determinar cuánto duran los beneficios y comprender plenamente el alcance del tratamiento", indicó Piquet. Mientras los estudios continúan, la nueva terapia representa una de las líneas de investigación más prometedoras para quienes conviven con esta compleja condición.
